Page 19 - 《中国药科大学学报》2026年第1期

第 57 卷第 1 期 陈方溯，等：2020−2024 年：解锁 “老药新用” 新趋势与新策略 13

表 1 近五年获批新适应证的已上市药物列表
新适应证 曾适应证
药物名称 新适应证 新靶点 曾适应证 靶 点
获批时间 获批时间
依达拉奉 2024-12-01 依达拉奉+右茨醇复方 CPT1A 2021-07-29 肌萎缩侧索硬化、脑梗 CPT1A
制剂治疗缺血性脑卒中
本维莫德 2024-11-22 特应性皮炎 AHR 2019-05-29 斑片状银屑病、银屑病 AHR
Cytokine
receptor
伊洛前列素 2024-02-14 冻疮 / 2003-09-15 肺动脉高压 PGI2
布地奈德 2021-11-25 lgA肾病 GCCR 1990-06-11 慢性阻塞性肺疾病、过敏性鼻炎、鼻 GCCR
炎、哮喘、鼻息肉、义膜性喉炎、克罗
恩氏病、嗜酸细胞性食管炎、结肠炎
西罗莫司 2021-11-22 血管肿瘤 mTOR 1999-09-15 肾移植排斥、淋巴系统疾病、淋巴管 mTOR
肌瘤病、心血管疾病
2024-01-18 骨肥大血管扩张综合征 /
依氟鸟氨酸 2023-12-18 神经母细胞瘤 ODC 1990-11-28 锥虫病 ODC
秋水仙碱 2024-12-20 心包炎 / 1995-01-01 痛风、家族性地中海热 Tubulin
IL-1β
2023-06-20 动脉粥样硬化 /
硫代硫酸钠 2022-10-17 听力损失 STS 1984-05-11 中毒 Hemoglobin
STS
苯丁酸钠 2022-09-30 熊去氧胆酸+苯丁酸钠 Endoplasmic 1996-06-13 氨甲酰磷酸合成酶1缺乏症、瓜氨酸 HDAC
复方制剂治疗肌萎缩侧 reticulum 血症、鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏
索硬化 resident 症、血氨过多、尿毒症
HDAC
芦可替尼 2021-10-11 特应性皮炎 JAK1 2011-11-06 骨髓纤维化、真性红细胞增多症、原 JAK1
JAK2 发性血小板增多症、脾肿大、移植物 JAK2
2022-07-31 白癜风 JAK1 抗宿主病、斑片状银屑病
JAK2
乙醇 2022-04-27 多囊肾 / 1865-01-01 消毒 /
盐酸米托蒽醌 2021-06-22 甲状腺肿瘤 TOP2 1987-03-11 多发性硬化、非霍奇金淋巴瘤、肝肿 TOP2
瘤、乳腺肿瘤、急性髓系白血病、激
2022-01-07 外周T细胞淋巴瘤 TOP2
素难治性前列腺癌、恶性肿瘤
毛果芸香碱 2021-10-28 老花眼 AChR 1994-03-22 口腔干燥、泪腺疾病、青光眼 mAChR
mAChR
酒石酸伐尼 2021-10-15 干眼症、角膜炎 CHRNA4 2006-05-10 尼古丁依赖 CHRNA4
克兰 CHRNB2 CHRNA2
nAChR
硫酸阿托品 2024-03-12 治疗近视 mAChR 1968-07-20 睫状肌麻痹、瞳孔散大 mAChR
亚甲蓝 2020-08-09 结肠肿瘤 / 2011-10-07 高铁血红蛋白血症 Hemoglobin
盐酸羟甲唑啉 2020-07-08 眼睑下垂 ADRA1A 2016-06-29 局部麻醉、红斑、酒渣鼻 ADRA1A
盐酸芬氟拉明 2020-06-25 Dravet 综合征 5-HT1D 1990-06-01 肥胖 5-HT1D
2020-12-18 Lennox-Gastaut 综合 5-HT1D
征
氨磺必利 2020-02-06 术后恶心、呕吐 D2 1986-01-20 精神分裂症 D2
D3 D3
5-HT 5-HT
一氧化氮 2020-03-22 COVID-19 ACE2 1999-12-23 肺动脉高压、呼吸衰竭 Hemoglobin
地塞米松 2020-10-31 COVID-19 GCCR 1958-10-30 化疗后呕吐、义膜性喉炎、超敏反 GCCR
应、自身免疫性炎症性疾病、肿瘤
CPT1A：肉碱棕榈酰转移酶1A；AHR：芳烃受体；Cytokine receptor：细胞因子受体；PGI2：前列腺素I2；GCCR：糖皮质激素受体；mTOR：哺乳动物雷帕霉
素靶蛋白；ODC：鸟氨酸脱羧酶；Tubulin：微管蛋白；IL-1β：白细胞介素-1β；Hemoglobin：血红蛋白；STS：硫代硫酸硫转移酶；HDAC：组蛋白脱乙酰酶；
JAK1：Janus激酶1；JAK2：Janus激酶2；TOP2：拓扑异构酶Ⅱ；AchR：乙酰胆碱受体；mAchR：毒蕈碱型乙酰胆碱受体；CHRNA4：胆碱能受体尼古丁
α4亚基；CHRNB2：胆碱能受体尼古丁β2亚基；nAChR：烟碱型乙酰胆碱受体；ADRA1A：肾上腺素能α1A受体；5-HT1D：5-羟色胺1D受体；D2：多巴胺
D2受体；D3：多巴胺D3受体；5-HT：5-羟色胺；ACE2：血管紧张素转换酶2
“药”选药、以“表”选药和以“证”选药。 下，进行老药的再利用开发。通常采用基于靶标的
2.1 基于靶点的老药新用策略 药物筛选策略，对上市药物化合物库进行筛选，以
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基于靶点的老药新用是指在已知靶标的条件 发现对新靶标具有明确调控作用的上市药物 。上