Page 130 - 《中国药科大学学报》2025年第5期
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               健康有了更高要求，而儿童用药作为影响儿童健康                           发上市环节存在的问题，进而为完善我国儿童用药
               成长的重要因素之一，其相关政策有必要进一步优                           相关激励政策提供建议。
               化完善，以更好保障儿童健康成长。癫痫是儿童神
                                                                 1    资料来源
               经系统的常见疾病，据统计，我国每年有                    40~60 万
               人被新确诊为癫痫患者，其中儿童患病率是成人的                            1.1    检索数据库
               10~15 倍 。癫痫发病原因及抗癫痫药              (antiepileptic      本 研 究 采 用 摩 熵 医 药 数 据 库      (https://www.
                       [1]
               drugs，AEDs) 作用机制极为复杂，目前药物治疗仍                     pharnexcloud.com/) 进行国内外儿童抗癫痫药研发
               是首选方案，多数患儿均需长期服用抗癫痫药物进                           及上市的现状检索。在“全球药物研发”专栏及
                      [2]
               行治疗 。尽管针对抗癫痫药的研究不断推进，但                           “全球上市筛选系统”专栏分别进行国内外研发及
               儿童的用药需求尚未完全得到满足。目前国内儿                            上市的现状检索，并对检索结果进行国内外现状对
               童抗癫痫药物供应保障能力有待提升，而引进国外                           比研究。
                                               [3]
               药物则面临时间和成本的双重挑战 ，药品能够研                            1.2    儿童抗癫痫推荐药物
               发上市是提高药品供应保障能力的先决条件，因此                                本研究系统检索国内外权威机构发布的抗癫
               有必要对国内外儿童抗癫痫药研发上市现状展开                            痫药指南或专家共识，在指南或专家共识中选取适
               研究，分析国内外差距，为提高我国儿童抗癫痫药                           用于儿童癫痫的推荐药物。具体遴选标准为：（1）
               供应保障能力提供借鉴方向。                                    纳入标准：发布机构为我国及其他国家的官方卫生
                    儿童抗癫痫用药应当根据不同发作类型、癫痫                        机构及权威儿科学会、抗癫痫协会等；发表时间为
               综合征选择适宜品种，并为不同年龄阶段患儿选择                           2013–2024 年；根据指南或专家共识中在儿童癫痫
               适宜的药物规格 。这对于提高儿童抗癫痫用药的                           患者不同癫痫综合征下推荐的品种，对于有证据分
                              [4]
               准确率、满足不同年龄阶段患儿的用药需求具有重                           级的推荐药物，选择纳入推荐等级为“首选药物”
               要意义。本文以儿童抗癫痫药为研究对象，分析其                           “一线药物”及“可以考虑使用的药物”。（2）排除标
               国内外药物研发现状，包括研发机构、研发进程和                           准：排除在指南或专家共识中对于儿童癫痫患者用
               药物涉及靶点数量等，并基于国内与国外儿童抗癫                           药的推荐等级为“谨慎使用”“不推荐使用”及“可能
               痫药上市数据，对比分析国内外已上市儿童抗癫痫                           会加重儿童癫痫症状的药物”。最终在遴选后的指
               药在品种、剂型、规格等方面的差距。最后，以国内                          南或专家共识中选取适用于不同儿童癫痫类型或
               外现状对比数据为基础，分析我国儿童抗癫痫药研                           发作综合征的推荐药物共            32 种，具体信息详见表        1。


               表 1    国外儿童抗癫痫药指南或专家共识推荐儿童用药品种
                 指南/专家共识      发布时间/年      发布机构                                推荐品种
               NICE指南：癫痫在儿      2022  NICE（英国国家卫生 丙戊酸钠、拉莫三嗪或左乙拉西坦、氯巴占、大麻二酚、吡仑帕奈、托吡酯、卢非酰
               童、青年和成人中的              与保健研究所）        胺、布瓦拉西坦、拉考沙胺、唑尼沙胺、醋酸艾司利卡西平、普瑞巴林  替加滨、氨己
               治疗                                    烯酸、乙琥胺、苯巴比妥、  卡马西平、加巴喷丁、奥卡西平、苯妥英钠、普瑞巴林、氨
                                                     己烯酸、氯硝西泮、 吡拉西坦、硝西泮
               欧洲Dravet综合征治     2021  西班牙 Dravet  综合 地西泮、咪达唑仑、左乙拉西坦、丙戊酸盐、司替戊醇、丙戊酸、氯巴占、托吡酯
               疗指南                    征基金会等
               SIGN英国国家指南：      2021  SIGN（苏格兰校际指 卡马西平、拉莫三嗪、左乙拉西坦、奥卡西平、丙戊酸钠、氯巴占、加巴喷丁、托吡
               儿童和青少年癫痫的              南网络）           酯、唑尼沙胺、吡仑帕奈、乙琥胺、氯硝西泮、卢非酰胺、大麻二酚、促皮质激素、泼
               调查和管理                                 尼松、氨己烯酸、司替戊醇
               比利时指南：成人和        2020  比利时癫痫专家组       布瓦西坦、卡马西平、乙琥胺、非尔氨酯、加巴喷丁、拉科酰胺、拉莫三嗪、左乙拉西
               儿童癫痫的治疗                               坦、奥卡西平、吡仑帕奈、苯巴比妥、苯妥英钠、普瑞巴林、扑米酮、卢非酰胺、司替
                                                     戊醇、替加滨、托吡酯、丙戊酸钠、氨己烯酸
               昆士兰临床指南：新        2019  澳大利亚昆士兰州卫 苯巴比妥、左乙拉西坦、咪达唑仑、托吡酯、氯巴占、利多卡因、 苯妥英钠
               生儿癫痫                   生部

                2    方 法                                        适应证为儿童癫痫；分别选择中国（包含香港、澳门
                                                                和台湾地区），以及除中国外的全球其他国家和
                2.1    国内外儿童抗癫痫药研发现状                            地区（包含美国、欧盟、日本、澳大利亚、俄罗斯、

                    在摩熵医药数据库“全球药物研发专栏”选择                        印度、加拿大、新西兰等）。研发阶段选择“药物
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