Page 132 - 《中国药科大学学报》2025年第5期

664 学报 Journal of China Pharmaceutical University 2025, 56(5): 661 − 666 第 56 卷

提高了患儿的用药灵活性。氯硝西泮的剂型差异 强制措施。荣红国等 [15] 认为，我国的儿童用药事业
同样突出：我国仅有片剂和注射剂，而国外已上市 发展正处于起步阶段，需要国家出台相关政策给予
口崩片、注射剂、普通片剂、口服滴剂、口服溶液剂 正确引导。
等更加适宜儿童吞咽与剂量调节的剂型，凸显了其 3.3.3 儿童成人共用药多，儿童专用药较少 我国
对儿童用药场景的精细化考量。 已上市儿童抗癫痫药物数据显示，儿童成人共用药
在规格设计上，虽然国内外已上市儿童抗癫痫 占比最多，儿童专用药仅有 13 个品规，涉及水合氯
药物规格均较为丰富，但我国在儿童适宜性层面仍 醛、咪达唑仑和司替戊醇三个品种，而拓展性用药
有优化空间。例如，氯巴占片剂在国内仅上市 10 达到了 8 个品规。儿童成人共用药虽然在一定程度
mg 规格，而国际市场上则涵盖 5，10，20 mg 3 种规 上能够弥补儿科患者用药短缺的难题，但该产品主
格；拉莫三嗪片剂国内仅有 25，50，100 mg 3 种规 要满足成人患者的用药需求，难以在剂型、规格等
[16]
格，而国外则进一步细化为 2，5，25，50，100，200 细节上满足儿童这一特殊群体的用药需求 。儿童
mg 共 6 种规格，这种差异化设置能更精准匹配儿 各项生理机能尚未完全成熟，具有明显异于成人的
童生理特征，针对低龄患儿具有更高的临床价值。 生理病理特点，对药物更为敏感，开发“量身定制”
3.3 我国儿童抗癫痫药研发上市问题分析 适合儿童用药的制剂是我国儿童药物研究的重要
3.3.1 研发积极性有待提高 我国儿童用药发展 方向 。而儿童专用药是指药品适应证和用法用量
[17]
起步时间较晚 [7−8] ，儿童抗癫痫药研发水平与国外相 仅针对儿童的药品，其在剂量 (小剂量、小规格) 和
比仍有差距，尤其与美国、瑞士等药物研发实力强 剂型 (糖浆剂、溶液剂等) 方面更适用于儿童 。
[18]
劲的国家相比差距较大。目前，很多类型的儿童癫 3.3.4 上市品种、剂型、规格丰富程度有待提
痫疾病发作机制仍旧不明，药物研发难度大，一项 高 上述分析数据显示，我国儿童抗癫痫疾病虽能
2020 年对国内外儿科临床试验的国内外对比研究 基本满足用药需求，但药物品种、剂型和规格与欧
显示，美国儿童临床试验在数量和占比方面均高于 美日等发达国家和地区相比仍不够丰富。虽然大
中国 。我国儿童临床试验仍面临儿童受试者招募 多数治疗儿童癫痫的药物已在我国获批上市，但对
[9]
困难、开展儿科临床试验的机构少、试验过程缺乏 于一些难治性癫痫的治疗药物，如乙琥胺、大麻二
科学规范的管理 [10−11] 等问题。加之儿童抗癫痫药 酚、艾司利卡西平等药物，在国外已获批相应的儿
物市场份额小，研发回报率未知，导致在该疾病领 童癫痫适应证，但在我国尚未上市。目前儿童用药
域，我国药物研发积极性不高。 剂型少、规格不全，儿童用药可及性较低 。同时，
[19]
3.3.2 研发进程相对缓慢 通过对比国内外儿童 我国儿童抗癫痫药物的剂型、规格也依旧缺乏灵活
抗癫痫药研发进展可知，一些在国外已开展Ⅲ期临 性。颜建周等 [20] 指出我国儿童用药适宜品种少、适
床试验阶段的药物，在我国仍处于药物发现阶段或 宜剂型和规格缺乏等问题仍比较突出。当前，由于
申报临床阶段。此种现象一方面与企业的市场战 缺乏适宜儿童使用的专用制剂，许多儿童医院存在
[12]
略有关，另一方面与国家评审制度相关 。发达国 儿童用药成人化现象 ，儿童药物制剂的占比与儿
[21]
家的儿童抗癫痫药物研发实力强劲，研发机构数量 童人口数量的比例严重失衡 。
[22]
多，因此研发进程相对领先。除此之外，国外对于
4 我国儿童用药激励政策的完善建议
儿童用药的审评审批制度更为完善，对于加快儿童
用药审评审批速度、激励儿童用药研发的效果也更 4.1 完善儿童用药研发环节支持政策
为明显。自我国实施药品审评审批制度改革、仿制 建议进一步完善我国儿童用药研发环节的激
药一致性评价等创新政策以来，我国药品研发政策 励政策，持续完善发布《鼓励研发申报儿童药品建
环境得到进一步改善和优化，但同国际发达国家相 议清单》，弥补儿童用药关注度不足问题；制定差异
比仍存在差距，我国药品创新研制发展也面临诸多 化儿童药品专利保护和市场独占制度，加快儿童用
问题需要优化和解决 。蒋范黎等 [14] 认为，我国儿 药数据保护制度落地，加大儿童用药研发资金投入
[13]
童用药政策体系有待进一步完善，应在研发生产、 并拓宽资金来源，提高企业对儿童用药的研发积极
注册审批、监管评价等环节制定有效的专项政策和 性；充分发挥儿科人群药物临床试验协作网的作