Page 133 - 《中国药科大学学报》2025年第5期

第 56 卷第 5 期 刘敬峰，等：国内外儿童抗癫痫药研发上市现状研究及对我国的启示 665

用，聚焦儿童重大疾病和创新剂型，持续发布专项 探索多维度的儿童基本药物遴选标准和科学的遴
指导原则，全面提高我国儿童用药的研发能力和水 选程序，构建我国的儿童基本药物目录，优先将跨
平，促进更多适宜儿童使用的药品上市。 多个儿科领域、有多种儿童适应证、疗效和安全性
4.2 健全儿童用药审评审批制度 均显著的药品纳入我国儿童基本药物目录。完善
建议我国加快儿童用药审评机构建设，强化儿 儿童药品说明书用药信息。出台法律效力层级更
童用药标准体系建设，制定儿童用药审评标准，进 高的专门规范儿童药品说明书撰写的法律法规，进
一步规范和加强儿童用药标准管理工作，促进儿童 一步约束企业，使其能规范化撰写儿童药品说明
用药高质量发展；优化审评沟通交流机制，搭建多 书；建立药品说明书信息公示平台，通过整合药品
方沟通平台，提高沟通交流效率，破解各个环节的 上市许可持有人在申请药品上市时提交的说明书
信息屏障，切实促进儿童用药上市；为儿童用药审 信息、药品上市后的真实世界研究以及不良反应监
评审批制度提供加速通道，对满足儿童用药标准的 测系统的数据对信息库中的药品说明书信息进行
儿童用药加快行政审批流程，保障儿童能够“有好 及时更新。
药”“用好药”。 4.5 强化儿童用药上市后激励政策
4.3 加强儿童用药配备使用管理 建议给予儿童专用药、适宜儿童用剂型、规格
建议推进儿童集采药品和谈判药品的配备使 等的儿童用药以更长的专利保护期补偿并设置合
用，将儿童集采药品和谈判药品的配备使用纳入医 理的数据保护期，从专利期补偿制度和数据保护两
疗机构考核体系。儿童用药采购应坚持“保供稳 方面加大对儿童用药的知识产权保护力度。优先
价”，充分考虑儿童用药特殊性这一原则和思路。 将儿童专用药、适宜儿童用剂型、规格的儿童用药
对儿童专用药品实行单列分组。对药品说明书中 纳入医保报销的范围并鼓励相关药品从医保乙类
明确仅有儿童适应证的儿童专用药品进行单独分 转为医保甲类。以儿童用药为重点领域，开展
组竞争，不再以价格作为其中选的唯一指标，综合 DRG 儿童新药新技术除外支付研究和儿童超说明
考虑药品适应证、适应人群、剂型、规格等要素，避 书用药的医保报销路径探索，进一步完善我国儿童
免根据单一的通用名进行分组。对尚未纳入国家 用药的上市后环节激励政策，充分调动企业研发上
药品集中采购以及集中采购未中选的儿童用药允 市儿童用药的积极性。
许直接挂网；由企业自主定价，通过给予儿童药企
业合理的利润以保障持续供应和不断创新；将未中 References
选儿童适宜药品品规按一定比例折算入医疗机构
[1] Hu Y. Research progress of clinical treatment of refractory
约定采购量。建立罕见病药品的快速临采通道。 epilepsy in children[J]. Guide China Med(中国医药指南),
加强各地医保部门、卫生健康部门与当地医疗机构 2019, 17(14): 63-64.
的协同合作，推动信息网建设、完善药品流通程序， [2] Ye JL, Xu XH, Hong R, et al. Research progress of characteris-
tics and adverse reaction of drug therapy in different develop-
建立罕见病药品的快速临采通道，简化手续，实现 ment stages of epileptic children[J]. Chin J Clin Pharmacol(中
快速按需采购使用。保障儿童短缺药品和急（抢） 国临床药理学杂志), 2015, 31(2): 155-157.
救药品生产供应。健全短缺药品供应保障预警机 [3] Liu K, Huang MQ. 2030 Healthy China Action: "Every child
with epilepsy should be cared for"[EB/OL]. (2022-06-28)[2024-
制，强化临床必需易短缺儿童用药的供应使用情况
07-15]. https://www.cnhealthcare.com/article/20220628/con-
监测预警；建立儿童急（抢）救药品清单，推动医疗 tent-570768.html.
机构设置急（抢）救药品库存警戒线，建立健全儿童 [4] Zhang XL, Dong S, Guo JH, et al. Current status of surgical
treatment for pediatric drug-resistant epilepsy[J]. Chin J Con-
急抢救药品常态储备机制。
temp Neurol Neurosurg(中国现代神经疾病杂志), 2024,
4.4 促进儿童用药合理使用 24(10): 802-806.
建议定期、及时更新儿童用药临床应用指南和 [5] Feng Y, Ma XJ, Wu YL, et al. Application of artificial intelli-
处方集信息，以满足儿童临床常见病、多发病及重 gence large language models in drug target discovery[J/OL].
Chin Bull Life Sci(生命科学): 1-19[2025-04-25]. http://kns.cn-
大、疑难、复杂疾病抢救、治疗的需要。借鉴
ki.net/kcms/detail/31.1600.Q.20250208.1145.004.html.
WHO 儿童基本药物目录，基于儿童用药的特殊性 [6] Trendowski M. Recent advances in the development of antineo-