Page 7 - 《中国药科大学学报》2025年第4期

“核酸免疫识别与药物发现”专栏评述

核酸不仅是遗传信息的载体，更是免疫系统识别“非我”的关键分子模式。近年来，随着对核酸免疫识
别机制的深入理解，科学家们逐渐揭示了其在抗感染、抗肿瘤及自身免疫疾病中的核心作用，多个领域涌
现出突破性成果，其中包括对模式识别受体（如 Toll 样受体、RIG-I 样受体和 cGAS）识别外源性核酸的生物
机制的研究以及基于核酸免疫识别的 mRNA 疫苗和抗体药物的研发。此外，基于 CRISPR 等基因编辑技
术对核酸识别途径的调控研究，纳米技术助力的核酸药物递送研究以及基于核酸免疫通路针对病毒感染、

肿瘤和自身免疫性疾病进行的药物研究也相继取得了重要进展。然而，核酸免疫系统的复杂性依然使得临
床转化和药物研发面临巨大挑战。克服这些困难需要不断的创新，包括开发新技术、深入理解核酸免疫识
别的生物机制等以推动这一领域的发展。

随着健康中国战略的实施，核酸免疫药物开发在我国日益受到重视。2021−2022 年，国家连续发布
《“十四五”国家战略性新兴产业发展规划》《“十四五”医药工业发展规划》，首次将核酸类药物列为重点发
展领域；2023 年国家药监局修订《药品注册管理办法》强化核酸药物审评标准，新冠 mRNA 疫苗（SYS6006）

获得国内首款紧急授权。核酸免疫药物研究符合国家生物安全、人民健康保障和高端医药产业发展的战
略需求，是我国在生物医药领域实现"弯道超车"的关键突破口，亟需从基础研究、技术突破到产业化应用全
面发力，抓住核酸免疫相关药物发展的重大机遇。本团队长期致力于核酸免疫系统及分子伴侣系统的新药
研发工作，在药物分子设计与发现领域取得了一系列成果，为该领域的持续发展提供了研究基础。

为了让更多读者全面了解核酸免疫药物的发展和前景，本期《中国药科大学学报》特别编发了“核酸免
疫识别与药物发现”专栏，收录了当前相关领域内专业科研人员撰写的综述类论文 5 篇，单位涉及北京大
学、中国药科大学、苏州大学和中国科学院杭州医学研究所。专栏内容系统性地呈现了多个研究方向：从

细菌 CBASS 核酸感应系统的分子多样性及进化机制到真核生物核酸模式识别通路的化学干预研究；从
mRNA 疫苗在癌症免疫治疗中的突破性应用到反义寡核苷酸（ASO）的递送技术与免疫调控进展；再到靶向
转录因子 GLI1-DNA 相互作用的创新药物研发。这些研究不仅揭示了核酸作为免疫识别关键分子的重要
作用，更为开发新一代治疗手段提供了科学基础与技术路径，充分展现了"从生命密码到临床转化"的创新

链条。

在此，十分感谢为本专栏供稿的各位专家、学者，感谢为本专栏出版提供帮助的编辑部老师，希望本专
栏能够为本领域的同行提供有价值的信息，也恳请各位读者批评、指正，共同探讨核酸免疫药物的基础研

究、应用转化与产业发展议题。